Mavacamten, un inhibidor de la miosina cardíaca, mejora los síntomas de la enfermedad y ofrece una alternativa no invasiva a los tratamientos tradicionales como la miectomía quirúrgica o la ablación septal con alcohol, abordando los mecanismos específicos de la miocardiopatía hereditaria con menor riesgo de complicaciones.

Con las evidencias clínicas aportadas por varios ensayos clínicos, el CatSalut autorizó el pasado noviembre al Hospital Universitario de Bellvitge (HUB) a prescribir como uso provisional Mavacamten para el tratamiento de la miocardiopatía obstructiva en un paciente con síntomas refractarios al tratamiento de primera línea. Dicho paciente fue el primero en Cataluña tratado con un inhibidor de la miosina.

El fármaco actúa sobre el mecanismo fundamental de la enfermedad: un exceso de fuerza en la contracción cardíaca que desencadena la serie de síntomas y complicaciones, que en un tercio de los pacientes pueden llegar a ser graves. El paciente, según los controles realizados, tiene buena tolerancia al fármaco y los síntomas han evolucionado favorablemente.

Abordaje innovador e integral

La oportunidad de iniciar el primer tratamiento con Mavacamten ha permitido poner en marcha una consulta específica de ámbito multiprofesional y referencia territorial, dedicada al manejo de esta patología de alta complejidad, impulsada por la Unidad de Enfermedades Cardiovasculares Hereditarias del Servicio de Cardiología, en colaboración con el Servicio de Farmacia del hospital.

El objetivo es proporcionar un marco de atención clínica para los pacientes candidatos a estas nuevas moléculas, ofreciéndoles una valoración integral que permita un manejo seguro y eficaz de su enfermedad.

Según el Dr. Carles Díez, responsable de la Unidad de Enfermedades Cardiovasculares Hereditarias, “gracias a la colaboración con Enfermería, Farmacia y el equipo de Genética Molecular del Servicio de Bioquímica del HUB, hemos podido desarrollar este proyecto con inhibidores de miosina, respondiendo a una necesidad médica prioritaria y ofreciendo un abordaje innovador e integral a los pacientes con esta patología”.

Centro de referencia

En la actualidad, otros tres pacientes están recibiendo este tratamiento. Está previsto que el HUB siga ampliando de forma progresiva el tratamiento a nuevos pacientes con miocardiopatía hipertrófica, consolidándose como centro de referencia en el manejo de patologías de alta complejidad, especificidad e innovación terapéutica.

La personalización del tratamiento implica ajustar la dosis de la medicación según las características específicas de cada paciente, como la edad, el sexo, el peso, el historial médico, los factores genéticos y la medicación concomitante. Dicho enfoque sitúa a la persona en el centro de la atención, considerando su respuesta individual al fármaco y posibles interacciones con otros tratamientos o condiciones médicas.

Una monitorización rigurosa es esencial para garantizar la eficacia y seguridad del tratamiento. Éste se basa en controles periódicos que incluyen pruebas clínicas, analíticas y de imagen avanzada, permitiendo ajustar el tratamiento de manera proactiva, detectar precozmente efectos adversos y maximizar los beneficios clínicos.